Новый класс лекарственных препаратов для лечения AL-амилоидоза

Protego Biopharma получила разрешение FDA на проведение исследования SHIELD-AL фазы 2/3 препарата PROT-001 у пациентов с впервые диагностированным AL-амилоидозом, ассоциированным с λ-легкими цепями иммуноглобулинов. PROT-001 —экспериментальный пероральный препарат нового класса, предназначенный для стабилизации амилоидогенных λ-легких цепей и снижения их токсичности. Предполагается его применение в комбинации со стандартной плазмоклеточно-направленной терапией, снижающей продукцию патологических легких цепей. Исследование SHIELD-AL будет рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым и состоять из двух частей: Part A — оценка безопасности и подтверждение дозы; Part B — ключевая оценка безопасности и эффективности.
Основная гипотеза заключается в том, что комбинация PROT-001 со стандартной терапией позволит ускорить и усилить органный ответ, в том числе кардиальный, и потенциально снизить риск сердечно-сосудистых осложнений.
Клиническая эффективность PROT-001 пока не подтверждена. Данные завершенного исследования фазы 1 у здоровых добровольцев компания планирует представить позднее в 2026 году, вероятно на ASH26.